有關 DEVOTE 臨床研究試驗 B 部份:本計畫主要目的在評估較高劑量的 Spinraza(nusinersen,已經取得批准的一種 SMA 治療方式)之安全性和有效性,以便得知能否帶來更多醫療效益。
哪些人可能符合參與資格:
• 目前< 7 個月大的嬰兒,且在出生後的6個月內出現症狀(嬰兒型SMA)
或
• 目前2至9歲以下的幼兒,且在出生滿6個月後出現症狀(晚發型SMA)
• 透過基因檢測方式*診斷出患有 SMA
• 未曾接受藥物治療
試驗將「盲性」執行,亦即:參與者將隨機分配接受兩種不同劑量的其中一種,而且不會知道自己接獲了哪一種研究劑量。
如需更多資訊,請洽下列地點的試驗工作人員:
高雄醫學大學附設中和紀念醫院
小兒神經科 周云惠小姐
0972-977-320